莱斯大学的研究人员在啮齿类动物身上测试了一种非侵入性的、基于超声波的技术将基因传递到多个大脑区域的安全性和可行性，他们的发现表明，当打开更多的位点时，在每个目标位点内基因传递的效率就会提高。

　　在莱斯大学生物工程师Jerzy Szablowski实验室工作的博士生Shirin Nouraein是最近发表在《基因治疗》杂志上的这项研究的主要作者。

　　这篇题为《大脑量的声学靶向非侵入性基因治疗》的论文，继续了Szablowski实验室使用聚焦超声能量安全地使血脑屏障渗透的工作。这项技术被称为聚焦超声血脑屏障打开(FUS-BBBO)。

　　这个过程也允许蛋白质和其他小分子从另一个方向通过，即从大脑进入血液，在那里它们可以很容易地取样。

　　“我们使用聚焦超声打开大脑内皮中的纳米级孔隙，”系统、合成和物理生物学研究生诺拉因说。“这使得自然产生的病毒载体可以无创地传递到整个大脑，这对治疗遗传疾病很重要。”

　　生物工程助理教授兼无创神经工程实验室主任Szablowski说，许多疾病会影响大脑的大片区域或整个大脑，但将基因疗法传递到这些区域是困难的。

　　Szablowski说:“当基因传递载体用针头注入大脑时，它通常只扩散几毫米。”“要治疗整个大脑，需要进行数千次注射，这将是困难的，而且可能有害。有了FUS-BBBO，这种手术分娩就可以避免了。”

　　Nouraein和她的研究合作者测试了同时打开105个位点的效率和安全性，在大脑的大多数区域都取得了积极的结果。令人惊讶的是，他们的发现表明，当打开更多的位点时，基因传递的效率会在每个目标位点内提高。

　　Szablowski说:“我们发现，在相同剂量的病毒中，通过大脑传递载体的效率是只有11个靶点的两倍。”他补充说，Nouraein在这一发现中发挥了重要作用

　　萨布洛夫斯基说:“希林刚刚进入研究生院的第二年，就已经领导了一个重要而复杂的项目，表现出了非凡的生产力和才能。”

　　更多信息:Shirin Nouraein等，大脑容量声学靶向无创基因治疗，基因治疗(2023)。DOI: 10.1038/s41434-023-00421-1期刊信息:基因治疗

　　莱斯大学提供

　　引用:超声波使基因能够在整个大脑中传递(2023年，9月27日)

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